بنا به خبر دریافتی، روز شنبه ۲۵ بهمن‌ماه ۹۹، در یک تجمع اعتراضی بیماران SMA و خانواده‌هایشان در اعتراض به کمبود، نایابی و وارد نکردن داوری ویژه این بیماری، جلوی وزارت بهداشت تجمع کردند.
به گزارش ایران کارگر، در تجمع اعتراضی بیماران SMA و خانواده‌هایشان، تجمع کنندگان، بنری در دست داشتند که بر روی آن نوشته شده بود: « دارو هست، درمان هست، وجدان مسئولین خراب است، دارو وارد کنید تحریم را بهانه نکنید.»
به گفته معترضان، به رغم اینکه دارو در لیست تحریم‌های بین‌المللی قرار ندارد، حکومت ، برای فرار از تامین نیاز داروی بیماران، کمبود و نایابی دارو را به گردن تحریم‌ها می‌اندازد.
خانواده‌های معترض، عکسی از یک کودک بیمار در دست داشتند که بر روی آن نوشته بود: « دارو حق کودکان SMA ایران است.»
یاد‌آوری می‌شود که در طی ۳ سال اخیر، نزدیک به صد کودک مبتلا به بیماری SMA، به دلیل نبود دارو جان سپرده‌اند.
طبق فراخوان کمپین ملی SMA، قرار است این تجمع، از امروز تا حصول نتیجه مطلوب، ادامه پیدا کند.
بیماری اس ام ای SMA مخفف spinal muscular atrophy می‌باشد که آن را با نام‌های بیماری آتروفی عضلانی نخاعی و وردینگ هافمن می‌شناسیم. این بیماری یک بیماری ژنتیکی بوده و به صورت عصبی- نخاعی پیشرونده می‌باشد که با گذشت زمان شدت بیماری نیز افزایش می‌یابد. بروز این بیماری در دختران و پسران یکسان بوده و به صورت اتوزومی نهفته به ارث می‌رسد.
این بیماری به‌دلیل نقص و جهش در ژن SMN1، که مسئول ساخت پروتئینی به نام SMN است ایجاد می‌شود. این پروتئین در تمامی سلول‌های جانداران یوکاریوت وجود دارد و جهت زنده‌ماندن نورون‌های حرکتی ضروری است. میزان اندک این پروتئین در سلول‌ها، موجب از دست‌رفتن عملکرد طبیعی در سلول‌های عصبی شاخ قدامی نخاع شده و آتروفی عضلات را در پی دارد.
پیشتر، روز سه شنبه ۲۱ مرداد، شماری از خانواده‌های بیماران مبتلا به بیماری سی اف، در شهر مشهد در اعتراض به گرانی و نبود داروی خاص این بیماری، مقابل بیمارستان اکبر در این شهرستان، دست به تجمع اعتراضی زده بودند.
